Terapia genowa - czy to już przyszłość medycyny?

Terapia genowa to jedna z najbardziej fascynujących dziedzin medycyny, która nieustannie rozwija się i podejmuje nowe wyzwania. Czy to już przyszłość medycyny? Na to pytanie nie ma jednoznacznej odpowiedzi, lecz warto przyjrzeć się temu zagadnieniu bliżej.

Co to właściwie jest terapia genowa?

Terapia genowa to metoda leczenia chorób genetycznych polegająca na wprowadzaniu, modyfikowaniu lub usuwaniu genów w organizmie, w celu poprawienia jego funkcjonowania. W skrócie można powiedzieć, że to rodzaj programowania próbujący przywrócić prawidłowe działanie organizmu.

Podczas terapii genowej, do organizmu wprowadza się nowe geny lub modyfikuje się już istniejące, które wykazują wady lub nieprawidłowości. Można również usuwać nieprawidłowe geny, które powodują choroby. Celem terapii jest doprowadzenie do prawidłowego funkcjonowania organizmu i zapobieganie powikłaniom chorób genetycznych.

Rodzaje terapii genowej

Istnieją trzy rodzaje terapii genowej:

• Terapia genowa wstawkowa (ang. gene addition therapy) - polega na wprowadzeniu nowego, zdrowego genu do organizmu pacjenta, zastępując nieprawidłowy, chorobowy gen. W tym celu stosuje się wektory (np. wirusy), które przenoszą geny do komórek organizmu.
• Terapia genowa edytująca (ang. gene editing therapy) - polega na dokonaniu edycji DNA przez usunięcie, dodanie lub modyfikację sekwencji genetycznych. W tym celu wykorzystuje się specjalne narzędzia molekularne, takie jak system CRISPR/Cas9.
• Terapia genowa wyłączająca (ang. gene silencing therapy) - polega na wyłączeniu lub zablokowaniu nieprawidłowego genu. W tym celu wykorzystuje się technologię RNAi, która pozwala na hamowanie ekspresji genów.

Zastosowania terapii genowej

Terapia genowa ma zastosowanie w leczeniu wielu chorób, zarówno tych genetycznych, jak i nabytej natury. Największą nadzieją są terapie genowe chorób, dla których dotychczas nie znaleziono skutecznego leku, takich jak: mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa, hemofilia, zespół Downa, choroba Huntingtona, osteogeneza niedokrwienna, retinopatia cukrzycowa oraz wiele innych.

Terapia genowa może również pomóc w walce z chorobami nowotworowymi. W przypadku chorób nowotworowych, terapia genowa może polegać na przekierowaniu układu odpornościowego na zwalczanie komórek nowotworowych lub na wprowadzeniu genów odpowiedzialnych za produkcję białek antynowotworowych.

Możliwe ograniczenia terapii genowej

Terapia genowa, pomimo swojego ogromnego potencjału, niesie ze sobą także pewne ryzyka oraz ograniczenia.

Przede wszystkim, terapia genowa może powodować skutki uboczne. Wszczepianie nowych genów może wpłynąć na funkcjonowanie organizmu w sposób nieprzewidziany, co może prowadzić do powstania nowych chorób lub powikłań. Ponadto, stosowanie wektorów wirusowych, może prowadzić do aktywacji wirusów, co może stanowić zagrożenie dla zdrowia pacjentów.

Kolejnym ograniczeniem jest wysoka cena terapii genowej. Obecne koszty takich zabiegów są bardzo wysokie i nie są jeszcze dostępne dla większości pacjentów, co ogranicza ich powszechne zastosowanie.

Podsumowanie

Terapia genowa to z pewnością jedna z najbardziej fascynujących dziedzin medycyny. Choć na razie nie jest to rzeczywistość powszechna, to już teraz zmienia ona oblicze medycyny. Dzięki niej, możliwe są coraz skuteczniejsze metody leczenia chorób genetycznych, a także niektórych chorób nowotworowych.

Mimo że terapia genowa niosą ze sobą pewne ryzyka i ograniczenia, to jednak nauka w tym zakresie nieustannie się rozwija i przynosi coraz większe nadzieje na skuteczne leczenie chorób, które jeszcze do niedawna uważano za nieuleczalne.